lunes, 22 de abril de 2013

Avances en el tratamiento de la enfermedad


Salto cuántico en la terapia génica de la distrofia muscular Duchenne

Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C. para Upa! Cura Duchenne
Del original en idioma Ingles de: Missouri University News
Fuente de la información en la Web:
http://munews.missouri.edu/news-releases/2013/0115-a-quantum-leap-in-gene-therapy-of-duchenne-muscular-dystrophy/

COLUMBIA, Mo, EUA - Ene. 15, 2013 - Por lo general, con los resultados de un nuevo estudio los científicos avanzan a pulgadas su camino hacia una respuesta si están luchando contra un problema de salud o están al borde de un gran avance tecnológico. De vez en cuando, estos resultados dan un gran salto hacia adelante. En un estudio preliminar en un modelo canino de la distrofia muscular Duchenne (DMD), científicos de la Universidad de Missouri mostraron exactamente un salto  así en el uso de terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular. Los resultados del estudio se publican en la revista Molecular Therapy el 15 de enero de 2013.

La distrofia muscular se produce cuando el tejido muscular dañado es reemplazado por tejido fibroso, óseo o graso y pierde la función. La distrofia muscular Duchenne es la forma más común de distrofia muscular que afecta principalmente a los niños. Los pacientes con DMD tienen una mutación genética que altera la producción de distrofina, una proteína esencial para la supervivencia y función de la célula muscular. La ausencia de distrofina inicia una reacción en cadena que finalmente conduce a la degeneración muscular y muerte celular. Durante años, los científicos han estado trabajando para encontrar la clave para restaurar la distrofina, pero se han enfrentado a muchos desafíos.

Uno de los mayores obstáculos en la terapia génica para DMD es el gran tamaño del gen. El gen de la distrofina es el más grande de los genes en el genoma humano, que contiene aproximadamente 4.000 aminoácidos. Para montar el gen de la distrofina en un vehículo que pueda administrar el gen al sitio apropiado en el cuerpo, uno tiene que eliminar el 70 por ciento del gen. Este gen muy abreviado se conoce como gen de "micro-distrofina". Estudios previos sugieren que la micro-distrofina puede efectivamente detener la enfermedad muscular en ratones a los que les falta la distrofina. Sin embargo, los ratones que les falta distrofina muestran síntomas mínimos de DMD, y los resultados de los ratones a menudo no predicen lo que sucederá en los seres humanos. En contraste con los ratones, pérdida de distrofina resulta en severa distrofia muscular en los perros. Si la micro-distrofina puede funcionar en perros distróficos, es probable que funcione en pacientes humanos. Desafortunadamente, cuando micro-distrofina fue probada en perros en estudios anteriores, no fue exitosa.

Para superar estos obstáculos, un equipo dirigido por Dongsheng Duan, Profesor Margaret Proctor Mulligan de Investigación Médica de la Facultad de Medicina de la UM, diseñó un nuevo micro-gen de la distrofina que lleva a una importante región funcional que faltaba en micro-distrofinas previamente probadas.

"Colocamos el nuevo microgen en un virus y luego se inyecto el virus en los músculos distróficos de perros", dijo Duan. Después de la terapia génica, el equipo de Duan examino los perros para detectar signos de enfermedad muscular y fuerza muscular midiéndolos en perros tratados y no tratados. Después de una cuidadosa evaluación de 22 perros, Duan y sus colegas encontraron que la nueva versión de micro-distrofina no sólo reduce la inflamación y la fibrosis, también mejoró efectivamente la fuerza muscular.

"Esta es la primera vez que hemos visto resultados positivos de terapia génica en mamíferos grandes con DMD", dijo Duan. "Todavía tenemos mucho trabajo que hacer, pero ahora sabemos que nuestra estrategia de terapia génica funciona en los mamíferos grandes, lo que es un gran salto adelante en la lucha contra esta enfermedad. Nuestro próximo paso es poner a prueba nuestra estrategia en un gran grupo de músculos en los perros, y luego, con el tiempo, a ver si la "terapia de todo el cuerpo" funciona en los perros. Todavía estamos muy lejos antes de que tengamos un tratamiento humano, pero con este hallazgo, yo veo una luz al final del túnel".

Si estudios adicionales, incluyendo estudios en animales, tienen éxito en los próximos años, los funcionarios MU solicitara a la autoridad del gobierno federal para comenzar el desarrollo humano de los medicamentos (lo que se conoce comúnmente con el status  de “investigación de nuevos medicamentos"). Después de que esta designación se haya concedido, los investigadores pueden llevar a cabo ensayos clínicos en humanos con la esperanza de desarrollar nuevos tratamientos para la distrofia muscular Duchenne.

El estudio fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud, La Fundación Jessey’s Journey para Terapia Celular y Genética, y la Asociación de la Distrofia Muscular de EUA.
Salto cuántico en la terapia génica de la distrofia muscular Duchenne

Traducido y adaptado por: Ricardo Rojas C. para Upa! Cura Duchenne
Del original en idioma Ingles de: Missouri University News
Fuente de la información en la Web:
http://munews.missouri.edu/news-releases/2013/0115-a-quantum-leap-in-gene-therapy-of-duchenne-muscular-dystrophy/

COLUMBIA, Mo, EUA - Ene. 15, 2013 - Por lo general, con los resultados de un nuevo estudio los científicos avanzan a pulgadas su camino hacia una respuesta si están luchando contra un problema de salud o están al borde de un gran avance tecnológico. De vez en cuando, estos resultados dan un gran salto hacia adelante. En un estudio preliminar en un modelo canino de la distrofia muscular Duchenne (DMD), científicos de la Universidad de Missouri mostraron exactamente un salto  así en el uso de terapia génica para el tratamiento de la distrofia muscular. Los resultados del estudio se publican en la revista Molecular Therapy el 15 de enero de 2013.

La distrofia muscular se produce cuando el tejido muscular dañado es reemplazado por tejido fibroso, óseo o graso y pierde la función. La distrofia muscular Duchenne es la forma más común de distrofia muscular que afecta principalmente a los niños. Los pacientes con DMD tienen una mutación genética que altera la producción de distrofina, una proteína esencial para la supervivencia y función de la célula muscular. La ausencia de distrofina inicia una reacción en cadena que finalmente conduce a la degeneración muscular y muerte celular. Durante años, los científicos han estado trabajando para encontrar la clave para restaurar la distrofina, pero se han enfrentado a muchos desafíos.

Uno de los mayores obstáculos en la terapia génica para DMD es el gran tamaño del gen. El gen de la distrofina es el más grande de los genes en el genoma humano, que contiene aproximadamente 4.000 aminoácidos. Para montar el gen de la distrofina en un vehículo que pueda administrar el gen al sitio apropiado en el cuerpo, uno tiene que eliminar el 70 por ciento del gen. Este gen muy abreviado se conoce como gen de "micro-distrofina". Estudios previos sugieren que la micro-distrofina puede efectivamente detener la enfermedad muscular en ratones a los que les falta la distrofina. Sin embargo, los ratones que les falta distrofina muestran síntomas mínimos de DMD, y los resultados de los ratones a menudo no predicen lo que sucederá en los seres humanos. En contraste con los ratones, pérdida de distrofina resulta en severa distrofia muscular en los perros. Si la micro-distrofina puede funcionar en perros distróficos, es probable que funcione en pacientes humanos. Desafortunadamente, cuando micro-distrofina fue probada en perros en estudios anteriores, no fue exitosa.

Para superar estos obstáculos, un equipo dirigido por Dongsheng Duan, Profesor Margaret Proctor Mulligan de Investigación Médica de la Facultad de Medicina de la UM, diseñó un nuevo micro-gen de la distrofina que lleva a una importante región funcional que faltaba en micro-distrofinas previamente probadas.

"Colocamos el nuevo microgen en un virus y luego se inyecto el virus en los músculos distróficos de perros", dijo Duan. Después de la terapia génica, el equipo de Duan examino los perros para detectar signos de enfermedad muscular y fuerza muscular midiéndolos en perros tratados y no tratados. Después de una cuidadosa evaluación de 22 perros, Duan y sus colegas encontraron que la nueva versión de micro-distrofina no sólo reduce la inflamación y la fibrosis, también mejoró efectivamente la fuerza muscular.

"Esta es la primera vez que hemos visto resultados positivos de terapia génica en mamíferos grandes con DMD", dijo Duan. "Todavía tenemos mucho trabajo que hacer, pero ahora sabemos que nuestra estrategia de terapia génica funciona en los mamíferos grandes, lo que es un gran salto adelante en la lucha contra esta enfermedad. Nuestro próximo paso es poner a prueba nuestra estrategia en un gran grupo de músculos en los perros, y luego, con el tiempo, a ver si la "terapia de todo el cuerpo" funciona en los perros. Todavía estamos muy lejos antes de que tengamos un tratamiento humano, pero con este hallazgo, yo veo una luz al final del túnel".

Si estudios adicionales, incluyendo estudios en animales, tienen éxito en los próximos años, los funcionarios MU solicitara a la autoridad del gobierno federal para comenzar el desarrollo humano de los medicamentos (lo que se conoce comúnmente con el status  de “investigación de nuevos medicamentos"). Después de que esta designación se haya concedido, los investigadores pueden llevar a cabo ensayos clínicos en humanos con la esperanza de desarrollar nuevos tratamientos para la distrofia muscular Duchenne.

El estudio fue financiado por los Institutos Nacionales de Salud, La Fundación Jessey’s Journey para Terapia Celular y Genética, y la Asociación de la Distrofia Muscular de EUA.

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Reflexiones a los 10 años.

Cuando estoy sin hacer nada, me siento como se deben sentir los soretes. Los soretes sienten? 
¿Porqué no me metés en una bolsita  y me tirás al río?
¿Así que tenés que trabajar en la computadora? ¿Eso es trabajo?
¡Guauu!!! Tiene que trabajar. Qué intelectual!!!
Por favor levantame, que tengo el culo chueco.
(Cantando  a modo rapeado):
"Rápido, rápido, rápido.
la piernita, la piernita, la piernita
por favor levantala, levantala.
Ahora el remedio
y a darme la vuelta
que yo anoche soñé  con una abuela vampira
que venía a comerme,
venía a comerme..."
Vos sabés que yo no sueño. Lo inventé.

JOEL HOY



             Joel está hoy tan indefenso que ante una caída accidental que para un chico común de 16 años no
hubiera tenido consecuencias, a él le significó un esguince de tobillo, varias lesiones en las piernas, un corte en el labio, 2 dientes flojos y algunas lesiones en el rostro. Ya ha perdido la fuerza totalmente en sus brazos.